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Quel est le mécanisme d’action de Kymriah?

L’histoire a été faite ce matin quand la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé la thérapie génique, Kymriah (tisagenlecleucel), développée par Novartis.

La thérapie génique à base de cellules est homologuée aux États-Unis pour le traitement des patients âgés de moins de 25 ans atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (LAL) précurseurs des cellules B réfractaires ou en rechute secondaire ou ultérieure.

Source: La FDA approuve la première thérapie génique

Mécanisme d’action : Tisagenlecleucel (CTL019) est une thérapie de cancer immunocellulaire adoptive qui utilise des cellules T de sang périphérique autologue qui ont été reprogrammées avec un transgène codant pour un récepteur d’antigène chimérique (CAR) pour identifier et éliminer les cellules malignes et non malignes exprimant CD19. Le CAR est composé d’un fragment d’anticorps monocaténaire murin qui reconnaît CD19 et est fusionné aux domaines de signalisation intracellulaires de 4-1BB (CD137) et de CD3-zêta. Le composant CD3-zêta est essentiel pour initier l’activation des cellules T et l’activité anti-tumorale, tandis que le 4-1BB améliore l’expansion et, surtout, la persistance du tisagenlecleucel. Lors de la liaison aux cellules exprimant CD19, le CAR transmet un signal pour promouvoir l’expansion des cellules T, l’activation, l’élimination des cellules cibles et la persistance du tisagenlecleucel. Les cellules T transduites se développent in vivo pour engager et éliminer les cellules exprimant CD19 et peuvent présenter une endurance immunologique pour aider à soutenir une rémission durable.

Pour plus d’informations, visitez https://www.fda.gov/downloads/Ad …