Quels sont les types de médicaments qui entraînent des dépenses inhabituellement élevées pour les essais cliniques?

Les types utilisés pour les maladies rares.

La plus grande dépense impliquée dans un essai clinique est le temps qu’il prend. Parce qu’il y a une horloge sur le temps que le fabricant a pour sa période d’exclusivité sur le marché, tout le temps perdu pour le développement est une perte de revenus pour l’ensemble du cycle de vie du médicament.

Pour une maladie rare, le plus grand obstacle est de trouver les patients qui ont la maladie et de les recruter dans l’essai. Cela peut prendre beaucoup de temps.

Une seconde proche serait des médicaments pour des conditions qui ne peuvent être évaluées efficacement que sur des critères cliniques qui prennent beaucoup de temps. L’exemple parfait est celui de la maladie d’Alzheimer, où le déclin cognitif peut prendre des années, voire des décennies, si bien qu’une amélioration par rapport à un placebo peut prendre beaucoup de temps. Un autre grand domaine montre une survie globale plus longue dans les types de cancer progressant lentement.

C’est la raison pour laquelle la FDA fait parfois une exception et accorde une approbation pour un médicament basé sur un «critère de substitution», c’est-à-dire un paramètre qui reflète quelque chose de réel que l’on souhaite améliorer mais prend moins de temps mesurer. En oncologie, il s’agit souvent d’une «survie sans progression», qui mesure la durée de la progression des patients sous traitement avant que leur maladie ne progresse.

L’inconvénient de l’utilisation de points de substitution substituts est qu’ils ne sont pas toujours corrélés avec le point final réel, de sorte que le médicament n’atteint pas réellement ce qu’il est censé faire. La FDA a besoin de ce qu’on appelle des études post-commercialisation qui évacuent comment un médicament fonctionne dans le monde réel pour surveiller ces effets, mais ils ne sont pas toujours parfaits.